L’Unità di ricerca Cellule staminali e immunoterapia ha attivi numerosi studi sulla leucemia mieloide acuta, un tumore ematologico caratterizzato dalla proliferazione di blasti, cellule progenitrici maligne del sangue non arrivate a maturazione, che rimpiazzano le cellule sane e funzionanti del midollo ed entrano anche nel circolo sanguigno, da dove raggiungono altri organi, come i linfonodi e la milza. Una delle più grandi difficoltà emerse sinora nel trattamento di questa patologia risiede nel fatto che, all’interno del midollo, la chemioterapia ha un’efficacia ridotta poiché questo ambiente costituisce una sorta di area dove i precursori dei blasti sono protetti. In questo contesto, si stanno esplorando i meccanismi che permettono alle cellule leucemiche di annidarsi nel midollo e di modificarne l’architettura.

I ricercatori stanno inoltre sviluppando terapie efficaci per colpire queste cellule all’interno del midollo, utilizzando la tecnologia CAR-CIK. In particolare, si stanno studiando meccanismi e strategie per aiutare le cellule CAR-CIK a indirizzarsi in maniera ancora più mirata contro i blasti, per superare i meccanismi di resistenza messi in atto dalle cellule mesenchimali stromali (cellule che nel midollo possono supportare la crescita dei blasti) e per ridurre gli effetti indesiderati sui tessuti sani. 

Sono in corso anche studi preclinici per utilizzare la terapia genica (in collaborazione con il Prof Alessandro Aiuti e la Prof Maria Ester Bernardo), in combinazione con il trapianto di midollo osseo in epoca neonatale, per attenuare i sintomi di una rara malattia genetica nei bambini, la mucopolisaccaridosi di tipo I. In parallelo si sta approfondendo la comprensione dei meccanismi alla base del difetto scheletrico in questa patologia.