Missione
Il Centro svolge, mediante le più aggiornate tecniche molecolari, la diagnosi ed il monitoraggio delle anomalie genetiche presenti nei bambini leucemici italiani (circa 400/anno) al momento dell’esordio della malattia. Tale indagine è di primaria importanza non solo per la corretta diagnosi, ma soprattutto per l’impostazione delle terapie più idonee e per la valutazione della risposta alla terapia.
Molti danni si devono accumulare in una cellula perché diventi leucemica; vogliamo capire quali sono questi danni, in quale cellula avvengono (la cosiddetta ‘cellula staminale leucemica’), cosa succede prima che si manifesti la leucemia e quali sono i meccanismi con cui una cellula si trasforma, con l’obiettivo di avere maggiori possibilità di prevenzione della malattia e successo da un trattamento specifico.
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è il trattamento di scelta per numerosi disordini ematologici, neoplastici e non. Purtroppo, la sua applicazione è limitata dall’insorgenza di diverse complicazioni, tra cui la malattia del trapianto verso l’ospite (GVHD) e l’insorgenza di infezioni virali, per le quali è necessario sviluppare approcci innovativi al fine di migliorare l’efficacia del trapianto e la qualità della vita del paziente.
La capacità di manipolare le cellule per utilizzarle come fossero farmaci costituisce una delle aree più innovative nel campo dell’immunoterapia dei tumori, soprattutto per i casi con malattia refrattaria o in fase di ricaduta dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Le cellule staminali adulte, isolate da diversi compartimenti, hanno un potenziale terapeutico alternativo e più efficace rispetto alle cellule emopoietiche staminali, attualmente utilizzate nell’area ematologica. Grazie alla loro plasticità, l’interesse terapeutico potrebbe allargarsi a diverse malattie degenerative.