Sviluppo di strategie innovative per la terapia genica e cellulare. Contribuito allo sviluppo e alla validazione preclinica del sistema di gene suicida CD20 per il trattamento della GVHD, introducendo protocolli di trasferimento genico basati su vettori retrovirali e lentivirali e studiando la funzione immunitaria dei linfociti T modificati geneticamente.

Isolamento e caratterizzazione di cellule staminali pluripotenti. Isolato e studiato cellule staminali pluripotenti da midollo osseo murino e umano, dimostrando la loro capacità di ripopolare il comparto ematopoietico in modelli immunodeficienti. Questo lavoro ha portato a un brevetto internazionale.

Nuovi approcci terapeutici per la mucopolisaccaridosi di tipo I. Avviata una linea di ricerca pionieristica sul trapianto neonatale di cellule staminali emopoietiche per la prevenzione del difetto scheletrico nella sindrome di Hurler, ottenendo risultati pubblicati su riviste internazionali e sviluppando modelli in vivo innovativi.

Modellistica avanzata della nicchia midollare. Ideato e perfezionato modelli di organoide osteomidollare, sia ex vivo che in vivo, utilizzando cellule staminali mesenchimali umane sane e patologiche, per studiare il microambiente ematopoietico normale e alterato da malattie come leucemia mieloide acuta, anemia aplastica e mielofibrosi.

Targeting della nicchia leucemica con immunoterapie avanzate. Sviluppo di strategie di immunoterapia mirata, in particolare con cellule CAR-CIK “armate”, per colpire selettivamente le cellule staminali leucemiche annidate nella nicchia midollare modificata dalla leucemia mieloide acuta. Questi studi hanno portato all’identificazione di nuovi bersagli terapeutici e all’ottimizzazione di ATMPs in modelli preclinici.