Gli INTERESSI PRINCIPALI dell’Unità coordinata dal Prof. Biondi  riguardano:

1. lo sviluppo di strategie di medicina alternativa quali la immunoterapia cellulare e genica; ii) lo studio della cellula neoplastica per la determinazione di marcatori tumorali;
2. il disegno di recettori chimerici che permettano l’eliminazione specifica del tumore, limitando la tossicità nei confronti dei tessuti sani;
3. lo sviluppo di protocolli di terapia genica innovativi accoppiati a manipolazione di cellule effettrici del sistema immunitario;
4. il trasferimento di queste strategie in clinica per la cura del paziente.

L’Unità di terapia molecolare ha ideato negli ultimi 10 anni delle strategie di terapia cellulare e genica tramite l’uso di linfociti T modificati per esprimere dei recettori chimerici artificiali (CARs) per il trattamento delle leucemie pediatriche. In particolare, il gruppo ha di recente ottimizzato una piattaforma di modificazione genica non virale, che è attualmente utilizzata a Monza nel primo studio clinico di fase I/II per il trattamento della LLA tramite linfociti modificati con CAR anti-CD19. Allo scopo di portare al più presto questa strategia in clinica anche per il trattamento della LMA, il gruppo è attualmente impegnato nella caratterizzazione in vitro ed in vivo di CARs specifici per le molecole CD33 e CD123.